Refundacja wenetoklaksu przybliżyłaby polskich pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową opornych na ibrutynib do standardu, jaki jest obecnie wdrażany w najbogatszych krajach europejskich - ocenia prof. Wiesław Jędrzejczak.
Jak wskazują eksperci, w ciągu kilku ostatnich lat zarejestrowane zostały w terapii przewlekłej białaczki limfocytowej (PBL) nowe leki o zupełnie innym mechanizmie działania, niż stosowana wcześniej chemioterapia lub immunochemioterapia (chemioterapia w połączeniu z przeciwciałami monoklonalnymi).
Są to tzw. leki małocząsteczkowe, hamujące szlaki prowadzące do rozwoju choroby. Są one szczególnie wartościowe w przypadku pacjentów z nawrotem choroby lub z opornością na stosowane wcześniej schematy leczenia. Mowa także o chorych z mutacją TP53 lub delecją 17p, u których chemio- i immunochemioterapia są nieskuteczne.
Nowe leki są ponadto lepiej tolerowane przez pacjentów, co ma szczególne znaczenie w przypadku osób starszych, z chorobami współistniejącymi.
Trzy zarejestrowane w ostatnim czasie doustne specyfiki innowacyjne to ibrutynib (inhibitor kinazy Brutona), idelalizyb (inhibitor kinazy 3 fosfatydyloinozytolu) oraz wenetoklaks (antagonista białka antyapoptotycznego BCL-2). Ich stosowanie odmieniło, w opinii ekspertów, standard leczenia chorych „wysokiego ryzyka” genetycznego oraz chorych w nawrocie choroby.
- Chorzy z PBL 17p, u których przestał działać ibrutynib, jeśli są w dobrym stanie ogólnym, mogą być obecnie poddani przeszczepieniu allogenicznych komórek krwiotwórczych. U chorych w gorszym stanie można próbować stosować chlorambucyl (doustny cytostatyk od lat wykorzystywany w leczeniu PBL). Wreszcie, możemy spróbować dołączyć do tego obinutuzumab - mówi nam prof. Wiesław Jędrzejczak, konsultant krajowy w dziedzinie hematologii.
Jak wskazuje specjalista, rokowanie chorych opornych na ibrutynib jest złe, z wyjątkiem pacjentów, którzy zostaną skutecznie przeszczepieni, z tym, że już delecja 17p prowadzi do pogorszenia rokowania ze względu na znaczną oporność na inne metody leczenia. Mediana przeżycia tych pacjentów wynosi zaledwie kilka miesięcy.
- Ewentualna refundacja wenetoklaksu powinna poprawić sytuację chorych opornych na ibrutynib - ocenia prof. Jędrzejczak.
- Wprowadzenie każdego nowego skutecznego leku może zmienić standard leczenia, kiedy wyniki jego zastosowania uzyskane w randomizowanych badaniach klinicznych u selekcjonowanych chorych zostaną potwierdzone w tzw. „prawdziwym życiu” u nieselekcjonowanych chorych. Obecnie europejskie standardy zmieniają się i nie ma prostego i trwałego punktu odniesienia. Ale refundacja wenetoklaksu przybliżyłaby niewątpliwie naszych chorych do standardu, jaki jest obecnie wdrażany w najbogatszych krajach europejskich - dodaje konsultant krajowy w dziedzinie hematologii.
Brak komentarzy:
Prześlij komentarz